O NICE recomendou por primeira vez un tratamento innovador que podería axudar a bebés, nenos e mozos sometidos a tratamento contra o cancro a evitar a perda de audición.
O cisplatino é un potente fármaco quimioterápico amplamente utilizado para tratar moitos tipos de cancro infantil. Co tempo, o cisplatino pode acumularse no oído interno e causar inflamación e danos coñecidos como ototoxicidade, que é unha das causas da perda de audición.
O borrador final das recomendacións recomenda o uso de tiosulfato de sodio anhidro, tamén coñecido como Pedmarqsi e fabricado por Norgine, para previr a perda de audición causada pola quimioterapia con cisplatino en nenos de 1 mes a 17 anos con tumores sólidos que non se estenderon a outras partes do corpo.
Arredor do 60 % dos nenos tratados con cisplatino desenvolverán perda auditiva permanente, con 283 novos casos de perda auditiva ototóxica diagnosticados en nenos menores de 18 anos en Inglaterra entre 2022 e 2023.
O fármaco, que se administra en forma de infusión por parte dunha enfermeira ou dun médico, funciona uníndose ao cisplatino que non foi absorbido polas células e bloqueando a súa acción, evitando así danos nas células do oído. O uso de tiosulfato de sodio anhidro non afecta á eficacia da quimioterapia con cisplatino.
Estímase que no primeiro ano de recomendación para o uso de tiosulfato de sodio anhidro, uns 60 millóns de nenos e mozos en Inglaterra poderán recibir o medicamento.
A perda de audición debido ao tratamento do cancro pode ter un impacto devastador nos nenos e nas súas familias, polo que nos comprace poder recomendar esta innovadora opción de tratamento.
Este é o primeiro fármaco cuxa eficacia demostrada é previr e reducir os efectos da perda auditiva e terá un impacto drástico na vida dos nenos e mozos.
Helen continuou: «A nosa recomendación deste tratamento innovador demostra o compromiso do NICE de centrarse no que máis importa: prestar a mellor atención aos pacientes rapidamente e garantir unha boa relación calidade-prezo para o contribuínte».
Os datos de dous ensaios clínicos mostraron que o tratamento case reduciu á metade a taxa de perda auditiva en nenos que recibiron quimioterapia con cisplatino. Un ensaio clínico descubriu que os nenos que recibiron quimioterapia con cisplatino seguida de tiosulfato de sodio anhidro tiveron unha taxa de perda auditiva do 32,7 %, en comparación cunha taxa de perda auditiva do 63 % en nenos que recibiron só quimioterapia con cisplatino.
Noutro estudo, o 56,4 % dos nenos que recibiron só cisplatino experimentaron perda de audición, en comparación co 28,6 % dos nenos que recibiron cisplatino seguido de tiosulfato de sodio anhidro.
Os ensaios tamén demostraron que, se os nenos desenvolven perda auditiva, esta é xeralmente menos grave nos que usan tiosulfato de sodio anhidro.
Os pais dixéronlle a un comité independente do NICE que, se se produce perda de audición como resultado da quimioterapia con cisplatino, podería afectar o desenvolvemento da fala e a linguaxe, así como o funcionamento na escola e na casa.
É para nós un pracer anunciar que este innovador fármaco se utilizará en pacientes novos sometidos a tratamento contra o cancro para previr a perda de audición como efecto secundario da quimioterapia con cisplatino.
Ralph continuou: «Agardamos con impaciencia ver este fármaco nos hospitais de todo o país e esperamos que todos os nenos que poidan beneficiarse del teñan acceso pronto a este tratamento que salva vidas. Agradecemos aos nosos colaboradores a súa contribución, que permitiu ao RNID proporcionar ao NICE ideas e evidencias importantes para axudar a que este fármaco estea amplamente dispoñible en todo o Reino Unido. Esta é a primeira vez que se desenvolve un fármaco especificamente para previr a perda auditiva e recoméndase o seu uso no NHS. Este é un fito importante que dará aos que invisten e desenvolven tratamentos para a perda auditiva a confianza de que poden comercializar un fármaco con éxito».
O tratamento estará dispoñible no NHS de Inglaterra nos tres meses seguintes á publicación das directrices finais do NICE.
A empresa asinou un acordo comercial confidencial para subministrar tiosulfato de sodio anhidro ao Servizo Nacional de Saúde a un prezo reducido.